การบำบัดด้วยยีนเชิงทดลองมีความปลอดภัย

จำนวนปกติของเซลล์ภูมิคุ้มกันหลายประเภท รวมถึงทีเซลล์ บีเซลล์ และเซลล์นักฆ่าธรรมชาติ (NK) พัฒนาขึ้นภายในสามถึงสี่เดือนหลังการบำบัดด้วยยีนในทารก 7 ใน 8 คน ในขณะที่ผู้เข้าร่วมรายที่แปดมีจำนวนทีเซลล์ต่ำ แต่จำนวนกลับเพิ่มขึ้นอย่างมากหลังจากการแช่เซลล์ต้นกำเนิดดัดแปลงพันธุกรรมครั้งที่สอง การติดเชื้อไวรัสและแบคทีเรียที่ผู้เข้าร่วมเป็นก่อนการรักษาจะได้รับการแก้ไขในภายหลัง นักวิจัยกล่าวว่าการบำบัดด้วยยีนเชิงทดลองมีความปลอดภัยโดยรวม แม้ว่าผู้เข้าร่วมบางคนจะประสบกับผลข้างเคียงที่คาดหวัง เช่น เกล็ดเลือดต่ำหลังจากทำเคมีบำบัด Harry Malech, MD, Chief of กล่าวว่า "ขอบเขตกว้างของการทำงานของภูมิคุ้มกันที่วิธี การบำบัด ด้วยยีนของเราได้คืนสู่ทารกที่มี X-SCID เช่นเดียวกับเด็กโตและคนหนุ่มสาวในการศึกษาของเราที่ NIH นั้นไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อน" แผนกภูมิคุ้มกันวิทยาทางพันธุกรรมในห้องปฏิบัติการภูมิคุ้มกันวิทยาทางคลินิกและจุลชีววิทยาของ NIAID ดร. Malech ร่วมเป็นผู้นำในการพัฒนาแนวทางการรักษาด้วยยีนเลนติไวรัสกับ Brian Sorrentino, MD ของ St. Jude ซึ่งเสียชีวิตเมื่อปลายปี 2018 "ผลลัพธ์ที่น่ายินดีเหล่านี้จะเกิดขึ้นไม่ได้หากปราศจากความพยายามของเพื่อนที่ดีและผู้ร่วมงานของฉันซึ่งล่วงลับไปแล้ว Brian Sorrentino ผู้มีส่วนสำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษานี้และนำเข้าสู่การทดลองทางคลินิก" ดร. Malech กล่าว