ASOs ขึ้นอยู่กับรหัสที่กำหนดเป้าหมายการประกบที่ผิดปกติของ Clcn1

ASOs ขึ้นอยู่กับรหัสที่กำหนดเป้าหมายการประกบที่ผิดปกติของ Clcn1 และเมื่อฉีดเข้าไปในกล้ามเนื้อของสัตว์โดยตรง ASOs จะแก้ไขความผิดปกติ เพิ่มความสมบูรณ์ของฟังก์ชัน Clcn1 เพิ่มปริมาณของเส้นใยกล้ามเนื้อ glycolytic และฟื้นฟูสุขภาพของ กล้ามเนื้อ ผลการวิจัยของเราแสดงให้เห็นว่าการเปลี่ยนประเภทเส้นใยกล้ามเนื้อในโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเป็นผลจากกล้ามเนื้ออ่อนแรงและสามารถย้อนกลับได้ วีลเลอร์กล่าว ผลลัพธ์ของเรายังสนับสนุน การบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย Clcn1เพื่อเพิ่มความแข็งแรงและลดการบาดเจ็บของกล้ามเนื้อในผู้ป่วย ผู้เขียนร่วมเพิ่มเติม ได้แก่ Ningyan Hu, Eunjoo Kim และ Layal Antoury งานนี้ได้รับการสนับสนุนโดย Elaine และ Richard Slye Fund และ Muscular Dystrophy Associationกล้ามเนื้อที่ MGH และรองศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาที่ Harvard Medical School ใช้วิธีบำบัดทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับชิ้นส่วนเล็กๆ ของ DNA ที่เรียกว่า antisense

โพสต์โดย : somsong เมื่อ 20 เม.ย. 2566 17:36:21 น. อ่าน 102 ตอบ 0