เด็กเล็ก 10 คนที่เกิดมาโดยไม่มีระบบภูมิคุ้มกันทำงานและขาดความสามารถในการต่อสู้กับการติดเชื้อกำลังมีสุขภาพที่ดีขึ้นด้วยการรักษาด้วยยีนบำบัดแบบใหม่

สัญญาณของภูมิคุ้มกันที่แข็งแกร่งขึ้น ผลลัพธ์แรกของการทดลองระยะที่ 1/2 เกี่ยวข้องกับการถ่ายเซลล์ที่มีการแก้ไขยีนอย่างปลอดภัย ซึ่งจะแยกความแตกต่างเป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวภายใน 42 วันหลังการฉีด นักวิจัยตั้งทฤษฎีว่าผู้ป่วยจะต้องใช้เคมีบำบัดน้อยลงเพื่อเตรียมไขกระดูกให้พร้อมรับการถ่ายเลือดเมื่อเซลล์ของตัวเองถูกใช้งาน ดังนั้นจึงให้เพียง 25% ของยาบูซัลแฟนเต็มขนาดเท่านั้น ผลลัพธ์ที่สองคือการสร้าง T-cell ขึ้นใหม่ใน 12 เดือน ซึ่งเป็นการวัดความแข็งแรงของระบบภูมิคุ้มกัน ผู้ป่วยทั้ง 10 รายได้รับการเปลี่ยนถ่ายอย่างปลอดภัยด้วยสเต็มเซลล์ที่แก้ไขยีนของตนเอง ซึ่งทำให้เกิดเซลล์เม็ดเลือดส่วนปลายที่ได้รับการแก้ไขภายใน 42 วัน ทั้ง 10 รายมีการเติบโตของทีเซลล์และบีเซลล์ของตัวเองภายในเวลา 12 สัปดาห์ และสี่ในเก้าราย (ไม่รวมผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาครั้งที่สอง) ได้รับการสร้างภูมิคุ้มกันของทีเซลล์เต็มรูปแบบภายในเวลา 12 เดือน สี่ในเก้าคนยังมีภูมิคุ้มกันบีเซลล์เต็มที่ภายใน 24 เดือน ทารก ทำให้หยุดการเปลี่ยนอิมมูโนโกลบูลินและรับการฉีดวัคซีนมาตรฐานในวัยเด็กได้ ผู้ป่วยอีก 3 รายซึ่งติดตามมาน้อยกว่า 24 เดือน มีพัฒนาการของบีเซลล์ที่มีแนวโน้มดีเมื่อเทียบกับผลลัพธ์ก่อนหน้านี้สำหรับผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายโดยผู้บริจาค เด็กคนหนึ่งต้องการการแช่ไขกระดูกที่แก้ไขยีนครั้งที่สองเนื่องจากการติดเชื้ออย่างต่อเนื่องกับไซโตเมกาโลไวรัสก่อนการบำบัดด้วยยีน แต่ตอนนี้ไม่มีการติดเชื้อด้วยภูมิคุ้มกันทีและบีเซลล์ที่ดี "ผลลัพธ์ทั้งหมดดีกว่าที่เคยพบในผู้ป่วย Artemis-SCID ที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาค" Jennifer Puck, MD, ศาสตราจารย์ด้านกุมารเวชศาสตร์ของ UCSF และนักวิจัยร่วมในการศึกษากล่าว "การให้ผู้ป่วยในการทดลองได้รับภูมิคุ้มกันของ T-cell อย่างเต็มที่นั้นยอดเยี่ยมมาก การกู้คืน B-cell ใช้เวลานานกว่า แต่จนถึงตอนนี้ดูเหมือนว่าผู้ป่วยจะมีโอกาสสร้าง B-cell ใหม่ได้ดีกว่าไขกระดูกปกติ ปลูกถ่าย" Puck กล่าว "ประสบความสำเร็จในการใช้ยาเคมีบำบัดน้อยลงถือเป็นชัยชนะที่ยิ่งใหญ่ ลดผลข้างเคียงที่เป็นอันตรายของยาบูซัลแฟนเต็มขนาดในทารกตัวเล็ก" ภูมิคุ้มกัน B-cell ที่ดีขึ้นสามารถช่วยหลีกเลี่ยงปัญหาเช่นโรคปอดเรื้อรังที่มักเกิดขึ้นในวัยเด็กสำหรับผู้ป่วย Artemis-SCID ที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกมาตรฐาน Cowan กล่าวเสริม เด็กในการทดลองมีอายุระหว่าง 18 เดือนถึง 4.5 ปี; เก้าคนเกิดในสหรัฐอเมริกาและได้รับการวินิจฉัยหลังจากการตรวจคัดกรองทารกแรกเกิดสำหรับ SCID; คนหนึ่งเกิดในแคนาดาและได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคทางคลินิกเมื่ออายุได้ห้าเดือน ผู้ป่วยสี่รายมีเชื้อสายอเมริกันพื้นเมืองของนาวาโฮ/อาปาเช ซึ่งการกลายพันธุ์ของ Artemis-SCID นั้นพบได้บ่อยกว่า ค่ามัธยฐานการติดตามคือ 31.2 เดือน ในช่วงเวลาของการเผยแพร่การศึกษา ผู้ป่วยหกรายได้รับการติดตามเป็นเวลาอย่างน้อย 24 เดือน "เรากำลังบุกเบิกยีนบำบัดในโรคที่หายากมากในขณะนี้ แต่เรากำลังใช้เทคนิคที่สามารถส่งออกไปยังสถานการณ์อื่น ๆ และสามารถช่วยเงื่อนไขอื่น ๆ ทั่วโลก" Puck กล่าว "ทุกๆ นวัตกรรมใหม่ๆ เกิดขึ้นทีละคน"

โพสต์โดย : pppp เมื่อ 21 ก.พ. 2566 16:04:00 น. อ่าน 113 ตอบ 0